Eerste successen in gentherapie bij Leber congenitale amaurosis
Geplaatst op: 6 maart 2025Dankzij innovatieve gentherapie zijn artsen erin geslaagd om 4 jonge kinderen met Leber congenitale amaurosis (LCA) succesvol te behandelen. De kinderen waren bij aanvang van het onderzoek blind en konden hoogstens licht en donker onderscheiden. Na behandeling rapporteerden de onderzoekers bij alle kinderen een vooruitgang in het zicht.
Leber congenitale amaurosis (LCA) is een erfelijke oogaandoening waarbij het netvlies niet of niet goed werkt. Mensen met LCA zijn vanaf de geboorte meestal ernstig slechtziend of blind. Iemand met LCA kan ook verziend en overgevoelig voor licht zijn.
Innovatieve behandeling aan één oog
In de studie van het UCL Institute of Ophthalmology in Londen werden de vier kinderen behandeld aan één oog. Ze kregen hierin een injectie met het gezonde gen in hun oog. De therapie bleek succesvol: bij alle kinderen werd een verbetering gemeten in hun zicht. Professor Michel Michaelides, die het onderzoek leidde, is opgetogen: “De uitkomsten voor deze kinderen zijn indrukwekkend, en tonen aan dat gentherapie levens kan veranderen”.
Lees het hele onderzoeksartikel in The Lancet. Onderaan het artikel staan enkele video’s over hoe de kinderen na behandeling kunnen zien.